激しい開発競争
低分子医薬、たんぱく医薬、抗体医薬、核酸医薬、遺伝子治療、細胞医療、治療アプリ、予防ワクチン。ライフサイエンス研究の急速な進展を原動力に、新たな創薬モダリティー（医薬品のタイプ）が次々と切り開かれ、確立した。これらは作用機序が根本的に異なるため、新たな創薬モダリティーの確立は治療・制御困難な疾患の突破口となりうる。

従来の医薬品開発では、低分子医薬などの特定の創薬モダリティーの範囲内での改良・最適化がなされてきた。しかし近年、さまざまな創薬モダリティー間の開発競争も繰り広げられている。

例えば、がんに対し、多くの低分子医薬が使用されてきたが、現在は抗体医薬も大きな存在感を示し、2017年には細胞医療「キムリア」（CAR-T）が成立した。血友病Aに対し、長らくたんぱく医薬が用いられてきたが、17年には国産の抗体医薬「ヘムライブラ」が登場した。脊髄性筋萎縮症に対し、16年に核酸医薬「スピンラザ」、19年に遺伝子治療「ゾルゲンスマ」が成立した。また、20年には禁煙治療用の国産治療アプリ「CureAppSC」、さらにアプリ単独でADHD（注意欠如・多動症）治療効果を示す「エンデバーRx」が登場し、アプリがさまざまな疾患の治療・疾病管理に新展開をもたらしつつある。

これからもさまざまな疾患に対し、複数の創薬モダリティーがしのぎを削り、より安全性・有効性・経済性の高いものが生き残り、人々を疾患から救うと考えられる。

コロナ克服期待
世界中で猛威を奮い続けている新型コロナに対しても、さまざまな創薬モダリティーの臨床開発・社会実装が急ピッチで進展している。一例を挙げると、治療を目指すものとして、低分子医薬（アビガン、レムデシビル）、たんぱく医薬（免疫グロブリン製剤）、抗体医薬（アクテムラ）、核酸医薬（VIR-2703）、細胞医療（間葉系幹細胞、iPS由来免疫細胞）などが見られる。

予防を目指すものとして、mRNAワクチン（mRNA-1237、BNT162b2）、DNAワクチン（INO-4800）、不活化ワクチン、組換えワクチン（NVX-CoV2372）、などが見られる。現時点で、新型コロナに対し決定打となる治療・予防技術は見られないが、多様な創薬モダリティーで挑戦を続けることで、新型コロナ克服の早期化が期待できる。

新型コロナに限らず、人類の健康を脅かす疾患は多い。既存の創薬モダリティーの洗練と、新規の創薬モダリティーの開拓が、これからますます重要だ。

※本記事は 日刊工業新聞2021年2月12日号に掲載されたものです。