弓場 俊輔(ユバ シュンスケ)
独立行政法人 産業技術総合研究所
健康工学研究部門 組織・再生工学研究グループ 研究グループ長
私たちは、低フォスファターゼ症に対して、遺伝子治療を伴う自家間葉系幹細胞移植を展望しつつも、実用化に近い治療法の開発に取り組みます。
具体的には、「ヒト幹細胞臨床研究」として島根大学医学部附属病院と連携して、機能が正常である間葉系幹細胞を用いた同種移植治療技術の実用化を図るとともに、より有効な治療法の開発に向けて疾患モデルマウスを用いた細胞治療モデルの確立も目指します。
武田 伸一(タケダ シンイチ)
独立行政法人 国立精神・神経医療研究センター 神経研究所
遺伝子疾患治療研究部長
トランスレーショナル・メディカルセンター長
我々は、筋ジストロフィーのなかでも、もっとも頻度が高く重症のジストロフィン欠損によるDuchenne 型筋ジストロフィー(DMD)の治療法の開発を目指しています。本プロジェクトでは、DMD患者由来のiPS細胞に正常なジストロフィン遺伝子を導入し、筋前駆細胞に誘導して、疾患筋に移植する次世代の細胞移植治療の開発を行います。また、筋組織から筋細胞に分化しうる幹細胞を単離し、ジストロフィン遺伝子を導入した後、疾患筋に移植する治療法の開発も合わせて行います。
※平成23年11月再生医療の実現 化ハイウェイへ移行いたしました。
西田 幸二(ニシダ コウジ)
大阪大学 大学院医学系研究科脳神経感覚器外科学講座(眼科学) 教授
良好な視機能を保つ事はQOLの維持にきわめて重要です。
角膜内皮疾患や上皮疾患に対しては従来から同種の角膜移植術が行われてきましたが、拒絶反応のため予後は不良であり、自家細胞の移植が待望されています。
本研究ではヒトiPS(人工多能性幹)細胞を用いて角膜内皮および上皮を再生し、iPS細胞を自家細胞源とした角膜再生治療法の臨床応用を目指します。