大串 始(オオグシ ハジメ)
独立行政法人産業技術総合研究所 健康工学研究部門 招聘研究員
我々は間葉系幹細胞を用いた骨再生医療技術を開発し、2001年より臨床応用をおこなっています。しかし、この技術は自己の細胞を用いたものであり、患者自身の細胞の遺伝子変異による疾患には適応できません。
今回、重度先天性骨代謝疾患(低ホスファターゼ症)の細胞に正常遺伝子を導入するとともにiPS細胞を作製し、本疾患に対する再生医療技術開発を行います。
武田 伸一(タケダ シンイチ)
独立行政法人 国立精神・神経医療研究センター 神経研究所
遺伝子疾患治療研究部長
トランスレーショナル・メディカルセンター長
我々は、筋ジストロフィーのなかでも、もっとも頻度が高く重症のジストロフィン欠損によるDuchenne 型筋ジストロフィー(DMD)の治療法の開発を目指しています。本プロジェクトでは、DMD患者由来のiPS細胞に正常なジストロフィン遺伝子を導入し、筋前駆細胞に誘導して、疾患筋に移植する次世代の細胞移植治療の開発を行います。また、筋組織から筋細胞に分化しうる幹細胞を単離し、ジストロフィン遺伝子を導入した後、疾患筋に移植する治療法の開発も合わせて行います。