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研究課題
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疾患特異的iPS細胞を活用した難病研究

樹立拠点
疾患特異的iPS細胞の樹立および疾患研究に必要な細胞種への分化誘導、およびその供与

採択年度 平成24年度
研究課題名 疾患特異的iPS細胞樹立促進のための基盤形成
代表機関 京都大学
代表研究者
(所属 役職 氏名)
iPS細胞研究所 所長/教授 山中 伸弥
概要 iPS細胞は、患者を含む特定の個人由来の多能性幹細胞として樹立できる点で画期的であり、患者から樹立されたiPS細胞(疾患特異的iPS細胞)を用いた難治性疾患の病態解析、創薬、治療法開発が期待されている。一方で、リプログラミング技術の発展とともにヒトES細胞/iPS細胞の遺伝子改変技術も長足の進歩を遂げており、これらの細胞の遺伝子改変を行って疾患・病態解析が行われる時代の到来が予測される。
そこで本拠点は、様々な疾患特異的iPS細胞の樹立、及び疾患責任遺伝子に改変を加えたヒトiPS細胞の作製を行い、それらの細胞を公的な細胞バンクに寄託し、我が国における疾患解析や創薬研究等の研究基盤の確立を目的とする。
参考 再生医療実現拠点ネットワークプログラム キックオフシンポジウム 発表ポスター(平成25年8月)(PDF:148KB)
再生医療実現拠点ネットワークプログラム 平成26年度公開シンポジウム 発表ポスター(平成27年1月)(PDF:725KB)

共同研究拠点
疾患特異的iPS細胞を用いた疾患研究および創薬の成功例を創出

採択年度 平成24年度
研究課題名 高品質な分化細胞・組織を用いた神経系および視覚系難病のin vitroモデル化と治療法の開発
代表機関 京都大学
代表研究者
(所属 役職 氏名)
iPS細胞研究所 教授 井上 治久
分担機関 (独)理化学研究所
概要 本拠点では、これまで再生医療などの開発を通して蓄積してきたヒトiPS細胞の樹立技術、分化技術、純化技術などを応用して、神経系および視覚系の疾患モデル細胞・組織を形成し、それらを厚生労働省難治性疾患研究班の臨床系研究者に技術提供することで、未だ病因・病態に不明な点が多い視覚系、神経内分泌系および神経系の難病に対する研究の推進と画期的な治療法と治療薬の開発への貢献を目指す。
参考 再生医療実現拠点ネットワークプログラム キックオフシンポジウム 発表ポスター(平成25年8月)(PDF:1.2MB)
再生医療実現拠点ネットワークプログラム 平成26年度公開シンポジウム 発表ポスター(平成27年1月)(PDF:963KB)
 
採択年度 平成24年度
研究課題名 疾患特異的iPS細胞技術を用いた神経難病研究
代表機関 慶應義塾大学
代表研究者
(所属 役職 氏名)
医学部 教授 岡野 栄之
分担機関 東京大学
概要 本拠点は、これまで開発してきた疾患特異的ヒトiPS 細胞樹立システムと各種神経系細胞への培養システムをさらに効率化して、神経疾患iPS 細胞を用いた解析を実現化し、神経変性疾患研究全体の加速を目指す。
神経系の変性疾患研究では、患者の病変部位へのアクセスが難しく、細胞生物学的あるいは生化学的な病態解析が困難であった。しかし、疾患特異的iPS 細胞は、神経系においてはこれまで患者の生体内で起きていた現象を生体外で再現する手段として期待される。
そこで本研究では、厚生労働省難治性疾患研究班の共同研究者と協力して神経疾患iPS 細胞を樹立し、疾患感受性細胞への分化誘導を行う。
代表機関HP http://keio-ips.com/
参考 再生医療実現拠点ネットワークプログラム キックオフシンポジウム 発表ポスター(平成25年8月)(PDF:1.8MB)
再生医療実現拠点ネットワークプログラム 平成26年度公開シンポジウム 発表ポスター(平成27年1月)(PDF:1.4MB)
 
採択年度 平成24年度
研究課題名 iPS細胞を用いた遺伝性心筋疾患の病態解明および治療法開発
代表機関 東京大学
代表研究者
(所属 役職 氏名)
大学院医学系研究科 特任准教授 森田 啓行(代表研究者代行)
分担機関 大阪大学、慶應義塾大学、(独)国立成育医療研究センター、京都大学
概要 本拠点は、遺伝性心筋疾患(心筋症、遺伝性不整脈)の病態解明および治療法の開発を目指す。
現時点では、遺伝性心筋疾患については、適切な治療法が存在せず、特異的な治療法の実現が期待されている。
そこで本研究では、遺伝性心筋疾患患者からiPS細胞およびiPS由来心筋細胞を作成し、厚生労働省難治性疾患研究班と共同で遺伝性心筋疾患の病態解明を行い、製薬企業と共同で遺伝性心筋疾患患者特異的iPS由来心筋細胞の異常を是正するスクリーニング系を確立、遺伝性心筋疾患に特異的な治療薬のシーズとなる化合物を同定することを目指す。
参考 再生医療実現拠点ネットワークプログラム キックオフシンポジウム 発表ポスター(平成25年8月)(PDF:186KB)
再生医療実現拠点ネットワークプログラム 平成26年度公開シンポジウム 発表ポスター(平成27年1月)(PDF:851KB)
 
採択年度 平成24年度
研究課題名 疾患特異的iPS細胞を活用した筋骨格系難病研究
代表機関 京都大学
代表研究者
(所属 役職 氏名)
再生医科学研究所/iPS細胞研究所 教授/副所長 戸口田 淳也
分担機関 (独)国立精神・神経医療研究センター
概要 本拠点では、骨・軟骨領域及び骨格筋領域において、病態研究と創薬スクリーニングに取り組む。
骨・軟骨・骨格筋領域には数多くの遺伝性疾患が存在しているが、ほとんどの疾患に対して根治的な治療法が無いだけではなく、進行を抑制することも症状を軽減することもできないのが現状である。全身性の疾患であるため細胞を用いた再生医療のターゲットにもなり難く、新規治療法の開発が切望されている。
そこで本研究は、厚生労働省難治性疾患研究班との連携のもとに収集した、稀な筋骨格系の難治性疾患罹患者の体細胞よりiPS細胞を樹立し、これまでに培った分化誘導技術を用いて品質評価を行い、病態解明・創薬研究に供することで、革新的治療法の開発を推進する。
代表機関HP http://musicc.jp/
参考 再生医療実現拠点ネットワークプログラム キックオフシンポジウム 発表ポスター(平成25年8月)(PDF:185KB)
再生医療実現拠点ネットワークプログラム 平成26年度公開シンポジウム 発表ポスター(平成27年1月)(PDF:693KB)
 
採択年度 平成24年度
研究課題名 難治性血液・免疫疾患由来の疾患特異的iPS細胞の樹立と新規治療法開発
代表機関 京都大学
代表研究者
(所属 役職 氏名)
iPS細胞研究所 副所長/特定拠点教授 中畑 龍俊
分担機関 東京大学
概要 本拠点は、疾患特異的iPS 細胞を用いて、難治性血液・免疫疾患の病態の解明、および新たな治療の開発を目指す。
血液疾患の根治的治療は多くの場合、造血幹細胞移植に頼っており、より低侵襲の特異的治療が多くの疾患で望まれている。
そこで本研究では、厚生労働省難治性疾患研究班と連携し、難治性血液・免疫疾患の患者体細胞よりiPS細胞を作成し、患部細胞をiPS細胞より分化誘導する。iPS細胞及び分化誘導された細胞を難病研究班に提供することで、難病研究班による難治性血液・免疫疾患の病態解析、および創薬などの治療法開発を加速化する。
参考 再生医療実現拠点ネットワークプログラム キックオフシンポジウム 発表ポスター(平成25年8月)(PDF:308KB)
再生医療実現拠点ネットワークプログラム 平成26年度公開シンポジウム 発表ポスター(平成27年1月)(PDF:789KB)
再生医療実現拠点ネットワークプログラム
国立研究開発法人
日本医療研究開発機構(AMED)
戦略推進部 再生医療研究課
東京都千代田区大手町1丁目7番1号
電話:03-6870-2220
E-Mail:saisei-ML@amed.go.jp
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