![]() 中長期で臨床研究への到達を目指す再生医療研究 5~7年目までに臨床研究に到達することを目指す、主としてiPS細胞、ES細胞を用いた研究です |
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①iPS細胞を用いた角膜再生治療法の開発 | ||
代表機関:国立大学法人 大阪大学 代表研究者:西田 幸二(にしだ・こうじ) 医学系研究科 教授 ![]() ヒトは外界の情報の80%を視覚(眼)から得ているとされており、 ![]() ① 角膜上皮再生 外傷や疾患で角膜上皮幹細胞が完全に失われることで角膜透明性が著しく低下する、「角膜上皮幹細胞疲弊症」を治療することを目的として、iPS細胞から移植可能な「培養角膜上皮細胞シート」の作製を目指しています(図1)。これまでにヒトiPS細胞から角膜上皮細胞の元となる、重層上皮幹細胞・前駆細胞を誘導することに成功しています(図2)。これらの細胞は、重層上皮幹細胞マーカーK14やp63を発現していました。さらにこの重層上皮幹細胞・前駆細胞に対して分化誘導を行うことで、培養重層上皮細胞シートを作製しました。このヒトiPS細胞由来培養重層上皮細胞シートには、角膜上皮機能に必須でかつ特異的に発現する膜結合型ムチンであるMUC1, 4, 16についても、正常角膜上皮細胞と同様に、表層部に発現していることを確認しました。 ② 角膜内皮再生
良好な視機能を保つ事はQOL (Quality of Life : 生活の質)の維持にきわめて重要であり、難治性の眼疾患に対する根治的治療の開発は社会的ニーズが極めて高くなっています。難治性の角膜上皮疾患や角膜内皮疾患に対しては従来から同種の角膜移植術が行われてきましたが、拒絶反応のため予後は不良であり、またドナー不足の問題も抱えています。これらの問題を解決するために、本事業ではヒトiPS(人工多能性幹)細胞を用いて角膜上皮および角膜内皮を再生し、iPS細胞を細胞源とした新規角膜再生治療法の臨床応用を目指しています。これまでのマウスiPSやES細胞から角膜上皮細胞および角膜内皮細胞への分化誘導への成果を基盤として、本研究事業では、ヒトiPS細胞から移植可能な培養角膜上皮細胞シート及び角膜内皮細胞シートを作製し、動物の疾患モデルを用いた前臨床試験によって有効性・安全性を検証します。5年以内のiPS細胞を用いた角膜再生治療の臨床研究の開始を目指します。 |
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②iPS細胞を用いた再生心筋細胞移植による重症心不全治療法の確立 | ||
代表機関:慶應義塾大学 代表研究者:福田 恵一(ふくだ・けいいち) 医学部循環器内科 教授 ![]() iPS 細胞を用いた再生心筋細胞移植による重症心不全治療法の確立で ![]() 心不全の治療法は確実に進歩しているものの、未だに重症心不全患者の予後は癌患者の予後と同様に悪く、唯一の根治療法である心臓移植に関しても全世界での移植率は年間 4000 例程度とドナー不足は深刻な問題です。重症慢性心不全患者の予後改善のためには再生心筋細胞を用いた細胞療法の臨床化が早急に 求められています。 ![]() 本研究はヒト iPS 細胞を用いて心筋細胞を作出し、これらを細胞移植することにより難治性重症心不全に対する新たな治療法を開発することを目標とするものです。 |
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③重症高アンモニア血症を生じる先天性代謝異常症に対する ヒト胚性幹(ES)細胞製剤に関する臨床研究 |
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代表機関:国立成育医療研究センター 代表研究者:梅澤 明弘(うめざわ・あきひろ) 研究所 副所長 ![]() 独立行政法人国立成育医療研究センターの梅澤でございます。 ![]() 本研究では小児先天性代謝異常症に対するヒト ES 細胞加工医薬品(以下ヒト ES 製剤)の開発と、安全性・有効性に関する検討を行なって参ります。具体的には、高アンモニア血症を生じる先天性代謝異常症の患者の中で低体重やドナー適応者不在等の理由により即時的な生体肝移植手術が困難な患者に対して、橋渡し的治療法としてヒト ES 製剤の移植治療を行います。その安全性評価を行うとともに、根治的生体肝臓移植手術が施行可能となるまで、高アンモニア血症による脳障害の予防や全身状態の管理を目的とした臨床研究への到達を目指します。重症高アンモニア血症を発症する先天性代謝異常症の患者様の中で生体肝移植手術が困難な症例を対象とします。予め凍結保存したヒト ES 製剤を解凍し臍帯静脈または門脈より細胞輸注(細胞移植手術)を行い、肝機能改善を図ります。 ![]() 独立行政法人国立成育医療研究センターは、京都大学に次ぐ国内 2 施設目の ES 細胞樹立機関としての認定を既に受けております。本研究では小児先天性代謝異常症に対するヒト ES 細胞加工医薬品の安全性・有効性に関する検討を行います。具体的には、高アンモニア血症を生じる先天性代謝異常症の患者の中で低体重やドナー適応者不在等の理由により即時的な生体肝移植手術が困難な患者に対して、橋渡し的治療法として ES 細胞加工医薬品の移植治療を行い、その安全性評価を行うとともに、根治的生体肝臓移植手術が施行可能となるまで高アンモニア血症による脳障害の予防や全身状態の管理を目的とした臨床試験への到達を目指します。 |
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④パーキンソン病に対する幹細胞移植治療の実現化 | ||
代表機関:国立大学法人 京都大学 代表研究者:髙橋 淳(たかはし・じゅん) iPS細胞研究所/再生医科学研究所 教授 ![]() 我々は、脳神経外科医を中心に、神経内科、分子イメージング、薬学、工学、 ![]() 本研究ではパーキンソン病に対する幹細胞移植治療の実現化を目的とし、そのための技術開発と有効性・安全性の検証を行います。 ![]() 本研究の目標は、パーキンソン病に対する幹細胞移植治療を確立することです 。パーキンソン病はドーパミン神経細胞の脱落によって脳の中のドーパミン量が減少する病気です。ドーパミンの元となる L- ドーパの投与が効果を発揮しますが、病気の進行とともに薬でのコントロールが難しくなります。また、 L- ドーパからドーパミンを作るのにドーパミン神経細胞が必要なので、細胞移植でこれを補います。 要介護になった主な原因( H22 )として、 ① 脳血管疾患(脳卒中) 24.1 % ② 認知症 20.5 % ③ 高齢による衰弱 13.1 % ④ 骨折・転倒 9.3 % ⑤関節疾患 7.4 % ⑥ パーキンソン病 3.6 % ⑦ 心疾患 3.2 % ⑧ 糖尿病 2.8 %が挙げられていますが、ここまで重症になる前に細胞移植を行い、投薬と併せて患者さんが自立できる状態を長く保つことが最終目標です。また、本研究やそれに続く臨床研究で脳への幹細胞移植の有効性や安全性が明らかになるので、さらに脳卒中後遺症などに対象疾患を拡げていければと思っています。 |
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