「幹細胞治療開発領域」では、神経、感覚器、循環器、内分泌疾患等のうち、現在の医療技術では完治が困難である、あるいは生活の質が著しく損なわれるような難病・生活習慣病に対して、新たな治療法をもたらす可能性のある再生医療の実現化、特に幹細胞を用いた治療技術の確立を目指した研究開発を実施した。

具体的には臨床現場における新たな治療法の実用化という明確な目標設定の下で、これに必要とされる幹細胞に関する基礎研究、関連する応用技術開発研究及び実際のヒトにおける臨床研究までを本領域において包括し、基礎から応用まで連携の取れた総合的な研究開発を推進する。 本領域においては上記のような方針の下、一部については大学等の研究者グループが自発的に計画した公募研究課題を含め、幹細胞に関する基礎研究、幹細胞を用いた移植技術等、再生医療に関するトランスレーショナルリサーチを実施。