現在、臓器不全症に対する治療には人工臓器あるいは他人からの臓器移植による臓器置換法が主流である。しかし人工臓器にはその生理機能、生体適合性といった問題が、また臓器移植には感染や倫理の問題に加えて絶対的なドナー臓器の不足が大きな問題となっている。このような状況下、新しい治療法として胚性幹細胞（ES細胞）や人工多能性幹細胞（iPS細胞）などの幹細胞を用いた再生医療が注目を浴びている。しかし現在の再生医療が目指しているのは細胞療法が主体であり、複雑な細胞間相互作用をその発生過程に必要とする臓器を試験管内で再生することは不可能と考えられている。本プロジェクトではBlastocyst Complementation（胚盤胞補完）法を用い臓器を異種動物個体内で再生することを最終ゴールとし、(1)小動物を用いてのコンセプトの検証(2)大動物による臓器再生・移植を行う２つの研究グループを設置し、互いにインターラクトしながらプロジェクト進展をはかる。本研究成果を基盤にして、将来的にヒト臓器が家畜を利用して再生できるようになれば、多くの患者を救済できるだけでなく、ヒトの臓器や組織を利用した創薬や医療関連産業にも画期的進歩をもたらすことが予想される。
Currently, organ failure (e.g., kidney, liver, heart) is treated either with an artificial organ or by organ transplantation. However, both approaches have fundamental problems such as medical cost, ethical issues, and absolute shortage of organ donors. As an alternative, regenerative medicine utilizing stem cells has been a focus of attention. Current stem cell therapy, however, mainly targets diseases that can be treated by cell transplantation. This is because organogenesis requires complex interactions among cells and organs during development, making regeneration of a solid organ effectively impractical to date.
The goal of this project is to generate donor ES or iPS cell-derived solid organs in xenogenic animals using blastocyst complementation. The potential of this experimental system will be examined in large animal models. The results provided by this project should lead to better understanding of organogenesis and ultimately to generation of various solid organs to help patients with organ failure and to provide human materials for drug discovery and health-care related industries.
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