L-アルギニン
～PolyQ病、アルツハイマー病治療剤開発への応用～
永井 義隆（近畿大学）
皆川 栄子（京都大学）
武内 敏秀（近畿大学）
他
発明のポイント
ポリグルタミン（PolyQ）病の原因となるポリグルタミンタンパク質の凝集に対し高い抑制効果を確認
脊髄小脳変性症（6型、SCA6）患者に対する医師主導治験フェーズII（PII）にて治療効果が示唆された
アルツハイマー（AD）病の原因となるアミロイドβ（Aβ）の凝集抑制及びモデルマウスで行動異常の改善を確認
【異常タンパク質による神経変性疾患発症とアルギニンによる治療メカニズム】
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ミスフォールディングを抑制 
脳内の異常タンパク質の凝集・蓄積を抑制し神経変性を抑制 |
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発明の概要
【アルギニンのPolyQ凝集抑制効果（in vitro）】
Thio-Qx:Thioredoxin-polyQ fusion protein with x glutamines
Brain 2020, 143, 1811-1825
L-アルギニンはPolyQの凝集を抑制
【アルギニンのAβ42の凝集抑制効果（in vitro）】
Neurochemistry International 191 (2025) 1060082
L-アルギニンは濃度依存的にAβの凝集を抑制
発明の効果
【PolyQ病（SCA6）患者に対する効果】
eClinicalMedicine 2024, 78, 102952
PII試験においてL-アルギニン投与による治療効果が示唆されPIII試験が期待される
【AD病モデルマウス（AppNL-G-F）に対する効果】
Neurochemistry International 191 (2025) 1060082
モデルマウスのＹ字型迷路試験において総移動距離・アームへの進入回数ともにL-アルギニン投与による改善が認められた
想定される用途
- ◎ 新規PolyQ病/アルツハイマー病治療剤としての開発
- ◎ 他の神経変性疾患の治療剤（進行抑制剤）としての開発
ライセンス可能な特許
発明の名称：医薬用組成物
国際公開番号：WO2017/222040
登録番号：特許第6933380号(509KB)
