東京大学,科学技術振興機構（ＪＳＴ）

令和５年５月１６日

東京大学
科学技術振興機構（ＪＳＴ）

遺伝子治療の潜在的なリスクを減らす方法を開発

～革新的な治療の臨床応用に向けた礎として～

ポイント

東京大学 大学院医学系研究科の加藤 基 大学院生（研究当時）、岡崎 睦 教授、東京大学 医学部の栗田 昌和 講師と東京大学 大学院工学系研究科の石川 昇平 助教、酒井 崇匡 教授らによる研究グループは、皮膚潰瘍表面をターゲットとしたアデノ随伴ウイルスベクター（ＡＡＶ）による遺伝子導入の効果を局在化させる方法を開発しました。

本研究グループが開発した医療用ゲル（テトラＰＥＧシステム）、なかでも動的な共有結合を持つように設計されたＰＥＧスライムをキャリアとして緑色蛍光タンパク質（ＧＦＰ）を発現するＡＡＶをマウスの皮膚潰瘍面に投与すると、キャリアを用いずに投与した場合と比較して、潰瘍表面付近の細胞におけるＧＦＰ発現頻度を低下させることなく、より深い部位や代表的な遠隔臓器である肝臓におけるＧＦＰ発現を減らすことができました。

高い自由度で溶解特性を調整することが可能なＰＥＧ高分子をドラッグデリバリーに用いることによって、局所的な病態を対象とした遺伝子治療に伴う潜在的な合併症発生のリスクを減らし得ることが示唆されました。本研究グループが開発を進める生体内リプログラミングによる皮膚潰瘍治療、組織胎児化による複合的組織再生法など、強力な治療法の研究開発に応用されることが期待されます。

本研究成果は、５月１６日（英国夏時間）に「Ｃｏｍｍｕｎｉｃａｔｉｏｎｓ Ｂｉｏｌｏｇｙ」で公開されます。

本研究は、日本医療研究開発機構（ＡＭＥＤ） ムーンショット型研究開発事業（２１ｚｆ０１２７００２）、科学技術振興機構（ＪＳＴ） 戦略的創造研究推進事業 ＣＲＥＳＴ（ＪＰＭＪＣＲ１９９２）、科学研究費補助金（２０Ｈ０３８４７、２０Ｋ２０６０９、２１Ｈ０４６８８、２０Ｈ０５７３３、２１Ｊ１０８２８、２０Ｊ０１３４４、２０Ｋ１５３３８）の支援を受けたものです。

＜プレスリリース資料＞

＜論文タイトル＞

“In situ-formable, dynamic crosslinked poly (ethylene glycol) carrier for localized adeno associated virus infection and reduced off-target effects”
ＤＯＩ：10.1038/s42003-023-04851-w

＜お問い合わせ先＞

（英文）“In situ-formable, dynamic crosslinked poly(ethylene glycol) carrier for localized adeno-associated virus infection and reduced off-target effects”

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