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精神・神経疾患の分子病態理解に基づく診断・治療へ向けた新技術の創出
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研究課題・研究代表者

水澤チーム

研究代表者 水澤 英洋
(東京医科歯科大学  脳神経病態学 特任教授/
国立精神・神経医療研究センター病院 院長)
研究課題名 プルキンエ細胞変性の分子病態に基づく診断・治療の開発


研究課題概要

 小脳プルキンエ細胞(PC)の障害は小脳性運動失調症(SCA)を惹起しますが、いまだその治療法は確立していません。本研究では、ほぼ純粋にPCの変性をきたす遺伝性SCAを対象として疾患モデルを開発し、オミックス・ケミカルバイオロジーの手法を駆使して、RNA分子発現の異常から個体での発症に至る病態経路を解明し、治療戦略を確立します。そして、PC障害や小脳失調全般に適用しうる治療法・診断マーカーの創出を目指します。
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