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精神・神経疾患の分子病態理解に基づく診断・治療へ向けた新技術の創出
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研究課題・研究代表者

貫名チーム

研究代表者 貫名 信行
(理化学研究所 視床発生研究チーム 客員主管研究員/
順天堂大学大学院医学研究科 客員教授)
研究課題名 ポリグルタミン病の包括的治療法の開発


研究課題概要

 本質的な治療法のない遺伝性神経変性疾患のポリグルタミン病について、異常たんぱく質凝集の抑制・分解過程の制御、転写異常などの病態過程の制御の観点からの治療法の開発を目指します。天然物スクリーニングや化合物ライブラリースクリーニングを、モデル細胞、モデル動物を効率よく利用して行うとともに、効果のある化合物をもとにケミカルジェネティクスによりその標的分子を同定し、さらにこれを制御する薬物・遺伝子治療法の開発を進めます。