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別紙1

A−STEP「実用化挑戦ステージ実用化挑戦タイプ(中小・ベンチャー開発、創薬開発)」
平成26年度第1回募集新規課題 一覧

中小・ベンチャー開発

課題名 新技術の
代表研究者
開発実施企業 新技術の内容
LCAT遺伝子導入ヒト増殖型脂肪細胞を用いた遺伝子治療 千葉大学
名誉教授
齋藤 康
セルジェンテック株式会社 本新技術は、患者の自己脂肪組織を取り出し、治療目的の遺伝子を導入した増殖能を持つ脂肪細胞を体内へ戻すことにより、自己で作り出せない酵素(たんぱく質)の補充を可能とする遺伝子治療法に関するものである。 本課題では、腎不全など完治の難しい病気を併発する家族性レシチンコレステロールアシルトランスフェラーゼ(LCAT)欠損症を対象とした遺伝子治療の臨床研究を行い、その治療効果、安全性、脂肪細胞培養技術を確認する。その後、臨床試験へと進め、加工脂肪細胞医薬品として実用化を目指す。 本新技術により作製された加工脂肪細胞の医薬品は、脂肪細胞の寿命を活かし、欠損酵素の長期間持続補給が可能なことから、酵素・たんぱく質の欠損・不足により根本的な治療法のない遺伝性疾患患者に向けた新規な治療手段となることが期待される。